12月7日，国家医疗保障局正式公布《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2025年）》（以下简称：“国家医保目录”）。施维雅旗下针对复发性或难治性急性髓系白血病的创新靶向药物拓舒沃（艾伏尼布片）被纳入国家医保目录。这不仅标志着该创新疗法正式进入国家医保支付体系，更将显著提升其临床可及性与患者可负担性，从而惠及广大携带易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的复发性或难治性急性髓系白血病患者。

拓舒沃（艾伏尼布片）是全球首个、且目前中国唯一获批的IDH1抑制剂，用于治疗携带IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者，打破了中国在该治疗领域长期缺乏靶向药物的困境。

精准靶向IDH1，填补治疗空白

中国医学科学院血液病医院王建祥教授说：“长期以来，对于携带IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病患者，可用的治疗手段非常有限，疗效不尽如人意，患者面临着生存期短、生活质量差的困境。拓舒沃的独特价值在于其精准的作用机制，能够特异性靶向IDH1突变位点，诱导白血病细胞分化，从而为患者带来根本性的治疗转机。此次拓舒沃被纳入国家医保目录，不仅解决了药物可及性的核心问题，更重要的是标志着我国在推进精准医疗落地方面迈出了关键一步，这将深刻影响未来血液肿瘤的诊疗模式。”

作为同类首创的IDH1抑制剂，拓舒沃采用不同于传统化疗的创新作用机制，精准作用于突变的IDH1蛋白，抑制致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的产生比例高达99.7%，有效降低原始细胞数量。每日固定剂量的口服用药方式，为患者提供了治疗便利，改善了治疗依从性。

临床获益显著，推动治疗升级

哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授强调，从传统化疗到精准靶向治疗的转变，是急性髓系白血病领域的重大突破。拓舒沃纳入国家医保目录不仅提升了个体药物可及性，更代表了我国肿瘤治疗理念的整体升级。在临床层面，这一进展使医生能够基于循证医学证据，为携带IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病患者制定更加精准、规范的治疗方案；在患者层面，则意味着治疗过程更加人性化，有望实现疗效和生活质量双重提升。这一改变将有力推动我国白血病诊疗水平与国际接轨。

临床研究显示，艾伏尼布片单药治疗伴有IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病患者，中位总生存期（mOS）达到9.0个月，其中达到完全缓解/完全缓解伴部分血液学恢复（CR/CRh）的患者中位总生存期（mOS）延长至18.8个月。在中国人群中，中位总生存期（mOS）达到9.1个月，完全缓解持续时间超过1年半。同时，艾伏尼布片能减少50%的输血依赖，提高生活质量。艾伏尼布片在中国复发性或难治性急性髓系白血病患者中耐受性良好，治疗相关血液学不良反应发生率低，未出现明显骨髓抑制。

施维雅中国总经理Manuel RUIZ表示：“拓舒沃成功进入国家医保目录，不仅彰显了其独特的临床价值，而且是施维雅在提升创新药物可及性的道路上的重要里程碑。这将切实帮助更多携带IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病患者及时获得创新靶向治疗，改善预后和提高生活质量。施维雅始终以患者为中心，不仅加速引进具有突破性创新的治疗药物，推动难治性肿瘤领域的治疗进展，并且积极响应国家政策，探索多元化途径提升药物可及性，从而让每一位中国患者都能拥有获得全球前沿治疗方案的机会与选择。”

此前，拓舒沃已获得美国FDA快速通道认定，并在美国和欧洲获得孤儿药资格认定。在中国，拓舒沃被纳入“临床急需境外新药名单（第三批）”，并于2022年1月通过优先审评审批获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准。